白血病能治好吗？俞君英解读iPSC技术面临的难题

来源：未知作者：佚名发布时间：2024-01-13 08:34:59

　　造血干细胞可用于白血病的治疗，主要缺点是供体来源有限，以及因免疫配型问题移植后的排斥和感染。如果身边有一种干细胞，只需几毫升左右的血样本即可制得无限数量，而且还能解决临床中的免疫排斥问题，您会不会觉得很神奇!

　　在安徽合肥，乐金健康参股的中盛溯源生物科技有限公司就在淬炼这项了不起的技术，这种被称为iPSC的人类诱导多功能干细胞已经诞生。其发明者之一美国宾夕法尼亚大学博士俞君英日前接受了上证报记者专访。据她预计，临床试验有望明后年展开。

　　iPSC突破配型瓶颈

　　“iPSC主要解决了供体来源、配型问题。”俞君英对上证报记者说。

　　造血干细胞，捐赠者不同，配型也不同;脐血干细胞，可以储存，但量有限，用完就没;胚胎干细胞在伦理上饱受争议，因为建立胚胎干细胞就需破坏胚胎，胚胎是人尚未成形时在子宫里的生命形式。

　　相对于胚胎干细胞以及造血、间充质干细胞等成体干细胞，iPSC无需破坏人类胚胎即可获得，也无需收集成体干细胞，只需利用少量的外周血样本即可制得无限数量、质量稳定的iPSC.

　　“比如，只要提取一个人5毫升左右的血液，我们就能在实验室经过重编码逆分化转化成iPSC，然后再分化为神经细胞、皮肤细胞、血液细胞、心肌细胞、视网膜细胞、肝脏细胞等人体内所有的功能细胞，甚至将来可以在体外构建人体的组织、器官。”俞君英说。

　　iPSC不仅具有类似于胚胎干细胞的无限增殖和分化多能性特征，而且突破了胚胎干细胞的免疫排斥和伦理问题等应用限制，为人类医疗手段突破现有的瓶颈提供了解决方案，是目前国内外医学界公认的核心研究方向。

　　俞君英早年师从于人类胚胎干细胞之父Dr.JamesThomson从事博士后研究与工作。2007年，她以第一作者和共同通讯作者身份，和日本Yamanaka山中研究组分别在《科学》和《细胞》杂志上同时发表论文《在体外条件下将人类皮肤细胞成功转化为诱导多功能干细胞iPSC》。日本的山中博士因其2006年小鼠iPSC上的研究被授予2012年度诺贝尔奖。

　　凭着对iPSC技术上的贡献，俞君英、汤姆逊博士、山中博士被美国TimeMagazine杂志评为2007年年度人物。2009年，《科学》杂志再次刊登俞君英开创性新成果，实现了无转基因DNA损失的人类诱导多功能干细胞iPSC的制备，再一次引领了干细胞技术的发展方向。

　　可治疗多种疑难杂症

　　iPSC用途非常广泛。俞君英拿出一本画册，上面形象地展示出分化后的一些细胞应用范围：病例研究、药物筛选、细胞医疗和癌症治疗。

　　俞君英说，像帕金森氏症、红斑狼疮等许多疑难杂症，未来都可以通过iPSC技术进行治疗。

　　比如，因多巴胺能神经元功能丧失引起的帕金森氏症，过去制备多巴胺能神经元，主要从胎儿中脑组织中采集，来源有限，供体差异巨大，且存在免疫排斥。现在只需利用少量活体样本(如外周血等)，就可以制备出诱导多功能干细胞，进而在体外规模化生产多巴胺能神经元，数量不受限制，质量、安全性、功能可控，小鼠和灵长类动物实验已显示明显治疗效果。

　　俞君英告诉记者，未来的核心业务之一，就是为一些客户定制个人专属的iPSC服务，将来根据需求，分化为不同种类的功能细胞。

　　客户使用自己的细胞直接治病，能在最大限度上避免免疫排斥反应、提高疗效。客户还可以使用自己的细胞进行临床用药测试，筛选出最适合自己的药物及用药剂量，最大限度地降低药物的毒副作用，真正实现个体化用药的精准医疗服务。

　　但是，目前应用iPSC技术治疗疾病，费用极其昂贵。“一般老百姓根本负担不起。”俞君英坦言，她和她的团队正在攻克这一难题。

　　明后年有望临床试验

　　俞君英的目的非常明确，就是想尽快让iPSC进入临床试验，造福国家和民众。

　　“公司取名中盛溯源，有两层意思，一是希望中国强盛，二是追溯生命本源。”俞君英说。

　　在合肥创新产业园，5000多平方米的cGMP人类细胞生产及研发实验室已投入使用。每台设备和仪器都是俞君英亲自选定。“实验室的东西不能有一点点缺失，否则直接影响实验结果。”俞君英告诉记者，设备采购涉及很多技术问题，采购时一定要谨慎，不能有丝毫马虎。

　　目前，实验室正在建立与中国人群HLA配型的iPSC细胞系与特定疾病的iPSC细胞系。iPSC细胞库的建立将保证临床实验过程以及结果的数据准确性与一致性，并提高临床应用的人口覆盖率，让细胞医疗不再成为少数人的专利。

　　据介绍，中盛溯源已制备出多株iPSC，供应一些高校、医院和药企的实验室使用。下一步，公司将产业化制备各种人体功能细胞，用于新药筛选、药物疗效与安全性评估、细胞再生医疗、癌症免疫治疗及其他再生医学领域。

　　干细胞的工业生产线已建成，四季度将开始批量生产。“目前，我最急的就是何时能进入临床试验。”俞君英说，2017年，日本神户中央市民医院的高桥政代医生完成了世界首例异体iPSC来源的视网膜色素上皮细胞移植手术，标志着iPSC临床应用的最后一战已经打响。

　　目前，美国的干细胞市场已经形成数百亿美元的产业，并以每年25%的速度递增，预计2020年前后全球可达4000亿美元。

　　采访临结束时，俞君英向记者透露，在当地政府的大力支持下，按照现在的科研进度，iPSC临床试验有望在明后年展开。